TLDR: Jednorázová genová terapie redukovala jak cholesterol, tak i triglyceriny – permanentně a bez vážných následků. Prozatím jde ale jen o fázi I klinických testů. Oznámení tuna.
Taky máte vyšší cholesterol? Naštěstí jsme dneska v éře, kdy na to pro většinu lidí existuje efektivní medikace. Statiny a další cholesterol snižující látky nicméně mají svá rizika – ani nefungují nemlich u všech! Navíc je nutné je brát pravidelně, což – uvážíme-li s věkem vzrůstající riziko cholesterolu – kvůli děravé paměti taky snižuje jejich efekt.
Vědátoři ale fčil provedli něco, co ještě před pár lety patřilo do sci-fi: jednorázová infuze CRISPR terapie u lidí bezpečně vypnula gen ANGPTL3 – a tím snížila LDL cholesterol o ~50 % a triglyceridy o ~55 %!
„Jak to funguje?“
Tahle „genová brzda tuků“ šlape tak, že miniaturní tukové částice (tzv. lipidové nanočástice) donesou CRISPR přímo do jater, kde technologie trvale vypne gen, který normálně zvyšuje hladiny tuků v krvi. Princip je inspirován lidmi, kteří se narodili s přirozeně „vypnutým“ ANGPTL3 – ti mají celý život nízký cholesterol bez vedlejších efektů. Čtenáři, kteří chtějí namítat, že jE tO pRoTi pŘíRoDě si tedy mohou komentář odpustit!
Výsledky prvního testu na lidech si vzaly do merku 15 pacientů s těžkými poruchami tvorby lipidů. Test byl ostře sledovaný – a dopadl překvapivě dobře! Účinek nastoupil do dvou týdnů a vydržel minimálně 60 dní. Při nejvyšší dávce pak došlo až k 60% poklesu tuků v krvi. Poprvé v historii tak jediná terapie dramaticky snížila obě – LDL i triglyceridy současně.
Zároveň nedošlo na žádné vážné komplikace – jen pár mírných reakcí po infuzi (bolest zad, nevolnost) a jeden účastník měl dočasné zvýšení jaterních enzymů. Vše bez léčby odeznělo.
Cholesterol není prdel! Zdroj: OpenAI/vlastní
„Co to dělá za Frankensteiny?“
Studie byla prezentovaná American Heart Association v její nové zprávě. Tato konkrétní léčba, označená jako CTX310, využívá standardní systém CRISPR-Cas9 pro úpravu genů k vytvoření dvojitého zlomu řetězce, který vyřadí gen ANGPTL3.
Vysoký LDL je přitom jedním z hlavních motorů infarktů a mrtvic vůbec. Pokud by tedy CRISPR terapie vyšla i ve větších studiích, mohlo by jít o jednorázovou léčbu na celý život.
Ale pozor – tohle je teprve fáze 1, tedy hlavně o bezpečnosti. Další fáze klinických testů mají začít v roce 2026 a budou sledovat dlouhodobé účinky, genetickou stabilitu a širší populace. I pokud by tyto uspěly, mohli bychom se zavedené terapie dočkat nejspíše nejdřív na počátku 30. let. Už teď ale platí: genové editace se přesouvají ze scifáren do špitálů.
„To je velká věc, ne?“
Jo, ale podobných CRISPR klinických terapií obecně v posledních letech přibývá. Podobné přístupy se zkoumají i pro jiné nemoci – třeba srpkovitou anémii nebo amyloidózu. Je tedy dost možné, že během příští dekády se „jednorázová genová injekce“ stane novým symbolem moderní medicíny – tak, jak se kdysi staly antibiotika.
V tomto kontextu si přihřeju i jednu domácí polívčičku – lipidové nanočástice jsou v rámci translačních pokusů (a.k.a. přenosu vědy do praxe) páchány i českými vědátory z Ústavu organické chemie a biochemie AV ČR. Vloni založená společnost Adalid by ráda u nás vyvinuté nanočástice upravovala jako dopravní systém i pro jiné zahraniční terapie. Své žezílko ve velkém medicínském skoku kupředu tak možná budou mít i Češi!
Malý velký zázrak jménem CRISPR! Zdroj: vlastní
[Ladislav Loukota]
Vědátor vznikl jako spinoff spolku studentů a popularizátorů vědy UP Crowd, dnes jej provozuje spolek Hyperion Media. Krom různých autorů projekt jako šéfredaktor vede Ladislav Loukota – kontaktní mail je [email protected]
