Inhalovatelná mRNA může být novou formou léčby plic

TLDR verze: Vědci z MIT „hacknuli“ plicní buňky pomocí mRNA, která se dá vdechnout – což by mohlo značně pomoci například s léčbou cystické fibrózy (studie tu).

U konce s dechem

Když se řekne „léčba inhalací„, v lepším případě si člověk představí Ventolin, v tom alternativnějším aromaterapii esenciálními oleji. Fskutečnosti je nyní paleta léčby inhalací mnohem širší – a nyní by mohla zahrnovat i „vdechnutelnou mRNA“!

O co jde? Nebo spíše o co nejde – rozhodně se nejedná o genovou terapii, přestože s ní sdílí některé společné charakteristiky. Lidé, kteří se přou, jeli GMO spíše vynálezem Hitlera anebo spíše Satana, tedy můžou být klidní. Zatímco genová terapie se zaměřuje na editaci DNA – tedy molekuly, která je v jádře buněk a obsahuje informace, které řídí fungování (buňky, tkáně, organismu), RNA jsou kratší „opisy“ DNA, které se nacházejí i mimo buněčné jádro. Právě skrz ně DNA převádí informace, které jsou v ní uvedené, do reálné podoby organismu.

Zásadní rozdíl mezi DNA a RNA také spočívá v tom, že DNA je „věčná“ – jedná se o dědičnou informaci, která se v případě pohlavních buněk předává do dalších generací organismů a v případě tělních buněk do dalších generací tělních buněk. Když pominu výjimky, které jsou velmi zajímavé, RNA se tak nechová. RNA je buňkou použita a degradována zpravidla v řádu hodin.

RNA se v poslední době těší značné pozornosti výzkumníků právě v oblasti medicíny. Existují totiž různé typy RNA. Zatímco jedny slouží jako velmi jemné knoflíky pro usměrnění chování buňky (ale znáte motýlí křídla, že?), právě mRNA je podkladem pro výrobu proteinů. Ribozomy (směska proteinů a RNA) mRNA rozpoznávají a podle jejích instrukcí vytvoří řetízek aminokyselin, který se následně zkroutí do finální podoby proteinu.

Ribozomy jsou v tomhle ohledu „hloupé“. Pokud má RNA znaky mRNA, šup s ní do mašinérie na výrobu proteinů. Nebyla by to příroda, kdyby toho nezneužila – buněčné ribozomy tak hackují například viry pro své vlastní rozmnožení. A nebyl by to člověk, aby do toho nešťoural a nepokusil se to využít pro svůj vlastní prospěch.

Farmatovárna v těle

Idea je tedy taková, že buňce podstrčíte mRNA, ta si vyrobí potenciálně léčivé proteiny a následně mRNA degraduje. Čistá práce, žádná čínská dvojčata. Problém je v tom, jak mRNA do buňky dopravit. mRNA může být i velmi dlouhá a mimo buňky je v těle rapidně degradována.

A zde přichází na scénu tým vědátorky Ashi Patel z MIT a Imperial College London! Ten vyvinul nanočástice z polymeru o velikosti 150 nanometrů, které jsou schopné mRNA stabilizovat, zatímco je nebulizována a dopravena do plic. Tam se jí ujmou epitelové buňky, vezmou ji za svou a začínají produkovat „lék“!

Není to první práce svého druhu, ale je to první práce, která využívá nanočástice, které jsou kompletně biodegradabilní. Umožňuje tedy precizní léčbu, která po sobě nezanechá takový bordel.

Zatím vědci pod bičem Patelové dopravili do myších plic mRNA kódující svítící fluorescenční protein a již po první dávce se myšákům rozsvítila čtvrtina epitelových buněk. Pokud tedy nechcete ušetřit žárovky, když se jdete vymočit, současná forma vdechnutelné mRNA vám na moc věcí nebude…

Potenciálně by tato metoda ale mohla značně pomoci s léčbou cystické fibrózy, která je způsobena mutací a nedostatkem jednoho plicního proteinu. Patel navíc vyšla původně z léčby rakoviny, vdechnutelná mRNA by tak mohla mít celou řadu dalších aplikací. Kolik přesně, však ukážou tradičně až další studie.

[biologická podjednotka TL, LL]

Zdroj: Game of Thones, HBO

Vědátor vzniká v dílně spolku studentů a přátel vědy UP Crowd za podpory MUDRstart – podpořte i vy drobákem mojí snahu informovat o vědě věčně & vtipně a přispějte mi v kampani na Patreonu.

A sledujte mojí snahu případně i na Facebooku či YouTube.

Diskuze